EXPLORARE - Rare Disease Access Deepdive

La valutazione e il rimborso dei farmaci per le malattie rare e orfane non sempre è un percorso facile. Spesso le Autorità regolatorie si trovano di fronte a significative incertezze sul valore terapeutico del farmaco proposto e sulla sua valorizzazione che inevitabilmente si ripercuotono sui tempi della valutazione. Queste incertezze possono dipendere dalla rarità e dalle caratteristiche della malattia e quindi dalla difficoltà nel produrre dati solidi e, soprattutto nel caso delle malattie orfane, dalla mancanza di un riferimento terapeutico già disponibile su cui ancorare il prezzo.

Da qui nasce il progetto EXPLORARE, Rare Disease Access Deepdive su proposta di ISPOR Italy-Rome Chapter, in collaborazione con Pharmalex formerly Ma Provider, volto a comprendere come i diversi momenti del percorso valutativo gestiscono e vengono condizionati da queste incertezze, come ridurre le incertezze durante la fase di valutazione tecnico scientifica e di prezzo e rimborso anche riconsiderando il ruolo e l’adeguatezza delle valutazioni farmaco economiche.

Il progetto si avvale della collaborazione e indirizzo di un board di esperti che rappresentano gli stakeholder coinvolti ed interessati a rendere il percorso valutativo rigoroso ed efficiente, affinché i pazienti possano beneficiare in tempi adeguati dell’innovazione, in un quadro di riconoscimento del valore del farmaco e dell’equilibrio del sistema.
Durante l’evento finale a conclusione del percorso, verranno presentati i risultati provenienti dai 3 diversi workstream e consolidati dal board con lo scopo finale di promuovere la «best practice» da utilizzare durante l’intero iter di approvazione dei farmaci per malattie rare nello scenario italiano in accordo con una corretta definizione del valore del farmaco.

Per consultare il programma, visita il sito: https://www.explorare-rare.it/events/evento-di-presentazione-documento-finale/