BEGIN:VCALENDAR VERSION:2.0 PRODID:-//https://www.takethedate.it///NONSGML kigkonsult.se iCalcreator 2.10.15// METHOD:PUBLISH BEGIN:VEVENT UID:20260930T214734CEST-01190VkRNs@https://www.takethedate.it/ DTSTAMP:20260930T194734Z DESCRIPTION:Il settore dei farmaci orfani e delle malattie rare è stato ed è tuttora oggetto di numerose iniziative volte a definire una sempre migli ore organizzazione e gestione di tutti gli aspetti ad esso legati.\nSe si vuole affrontare il problema nella sua intera complessità\, è necessario p erò considerare che fra i farmaci destinati al trattamento delle malattie rare vengono inclusi ormai anche molecole destinate a patologie oncologich e definite rare sulla base di caratteristiche genetiche particolari (che n on in tutti i contesti ospedalieri sono valutabili)\, e questo accanto a f armaci invece realmente destinati al trattamento di ben pochi pazienti\, s pesso pediatrici.\nSarebbe quindi opportuno\, anche se non di facile soluz ione\, ridefinire alcuni criteri “di sistema”\, ad esempio scorporando\, i n generale\, i farmaci oncologici dalle malattie rare\, attraverso test ge netici specifici.\nD’altra parte le valutazioni sui farmaci dedicati a pat ologie “rare o ultrarare”\, proprio perché tali\, mal si adattano ad un pr ocesso valutativo standardizzato\, infatti dovrebbero essere oggetto di at tente e accurate analisi dello “spessore scientifico” dei dati disponibili \, come pure degli outcomes attesi\, anche alla luce della ridefinizione d ei criteri di innovatività (Determina AIFA 966/2025)\, dove la qualità del le prove scientifiche può essere giudicata 'bassa' o 'molto bassa' in casi di malattie rare\, in deroga ai criteri più stringenti applicati ad altre patologie.\nQuesto è un riconoscimento delle difficoltà nel condurre stud i rigorosi in queste aree. Un meccanismo di verifica rigorosa e obiettiva\ , dell’efficacia e sicurezza del farmaco oggetto di valutazione potrebbe a vvenire attraverso l’applicazione di un Registro e dall’analisi dei dati d a questo raccolti.\nTale Registro inoltre consentirebbe di applicare adegu ati MEAs (ad esempio payment by result). Infine\, una considerazione parti colare\, andrebbe fatta per i tumori rari\, che come previsto dal Document o Programmatico dell’Intergruppo Parlamentare sulle Malattie Rare e Onco-e matologiche\, costituiscono “l’anello di congiunzione” tra malattie rare e tumori.\nPer questi motivi SIFEIT\, intende promuovere un momento di inco ntro e di confronto fra tutti gli interlocutori interessati\, con l’auspic io di condividere possibili soluzioni operative e di processo\, nell’inter esse primario dei pazienti\, dei ricercatori e di tutti gli interlocutori interessati.\n08:30 - Registrazione partecipanti 09:30 - Introduzione Gius eppe Assogna\, Luciano Ciocchetti (*)\, Elena Murelli(*) Saluti istituzion ali: Robert Nisticò (*) Moderatori: Antonietta Martelli\, Federico Spandon aro 10:00 Concetta Quintarelli Terapie geniche e prospettive di vita 10:15 Antonella Brunello Sfide\, barriere ed opportunità nei tumori rari dalla ricerca all'accesso al farmaco 10:30 Barbara Polistena L’accesso dei farma ci orfani in Italia: trend e prospettive di evoluzione della governance 10 :45 Mariangela Amoroso – Antonella Taglia Ricerca e sviluppo nelle malatti e rare: prospettive innovative 11:00 Stefano Collatina Biosimilari: un val ore per sostenibilità e accesso 11:15 Coffee break 11:40 Tavola Rotonda: A ccesso e sostenibilità nelle malattie rare: opinioni a confronto.\nModerat ori: Giuseppe Assogna\, Pierluigi Navarra Partecipano: M. Amoroso\, A. Bru nello\, I. Ciancaleoni Bartoli\, S. Collatina\, A. Martelli\, T. Nicoletti \, C. Pisanelli\, R.\nPoscia\, C. Quintarelli\, P. Russo(*)\, F. Spandonar o\, M. Vignetti. 13:30-13:45 Test ECM 13:45 Chiusura Lavori https://www.ta kethedate.it/Eventi/56979-malattie-rare-evidenza-scientifica-costi-presa-i n-carico-programmi-di-accesso-e-sostenibilita-alla-luce-dei-nuovi-criteri- per-la-valutazione-dellinnovativita.html DTSTART:20261013T063000Z DTEND:20261013T120000Z LOCATION:Roma (Roma) SUMMARY:Malattie rare: evidenza scientifica\, costi\, presa in carico\, pro grammi di accesso e sostenibilità alla luce dei nuovi criteri per la valut azione dell’innovatività URL:https://www.takethedate.it/Eventi/56979-malattie-rare-evidenza-scientif ica-costi-presa-in-carico-programmi-di-accesso-e-sostenibilita-alla-luce-d ei-nuovi-criteri-per-la-valutazione-dellinnovativita.html END:VEVENT END:VCALENDAR