New era for Rare
17 APRILE 2024, ORE 11.00-12.00
SALA CENACOLO, CAMERA DEI DEPUTATI – PALAZZO MONTECITORIO, ROMA
Le malattie rare presentano sfide uniche e complesse che possono portare a bisogni insoddisfatti nei pazienti e nelle loro famiglie, quali difficoltà di accesso a percorsi di diagnosi precoce e alle cure, oltre la mancanza di Piani Diagnostico-Terapeutici Assistenziali specifici per patologia.
Il 12 dicembre 2021 è entrata in vigore la Legge n. 175 del 10 novembre 2021 recante “Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani”, che ha fornito per la prima volta una cornice normativa per uniformare la gestione e il trattamento delle malattie rare sul territorio italiano e promuovere la ricerca preservando le buone pratiche e i percorsi sviluppati negli ultimi anni.
Tuttavia, a distanza di oltre due anni dalla sua entrata in vigore, molti dei bisogni dei malati “rari” sono ancora disattesi.
Il Manifesto “New era for rare” intende portare all’attenzione delle Istituzioni la necessità urgente di comprendere quali siano le azioni congiunte da intraprendere affinché le disposizioni sancite dal testo di legge siano efficacemente messe in atto e trasferite sul territorio a garanzia dei pazienti e delle loro famiglie, al fine di garantire salute e una migliore qualità di vita alle persone con malattie rare.
AGENDA DEI LAVORI
Sono invitati a partecipare:
Saluti Istituzionali
• Maria Elena Boschi, Camera dei Deputati; Intergruppo Parlamentare Malattie Rare
Riflessioni tecniche e istituzionali
• Marco Silano, Centro Nazionale Malattie Rare, ISS
La prospettiva territoriale
• Paola Facchin*, Coordinatrice Tavolo Tecnico Permanente Interregionale per le Malattie Rare, Conferenza delle Regioni
Riflessioni sociali e civiche
• Tiziana Nicoletti, Responsabile Coordinamento Nazionale delle Associazioni dei Malati Cronici e Rari (CnAMC), Cittadinanzattiva
Valutazioni tecnico-legislative
• Antonio Gaudioso, Consiglio d’Amministrazione, Edra
Il punto di vista clinico
• Giovanni Corsello, Professore ordinario di Pediatria all’università di Palermo e direttore del reparto di Pediatria all’ospedale Di Cristina; Delegato SIP – Società Italiana Pediatria
• Andrea Lenzi, Professore Endocrinologia, Sapienza Università di Roma, Presidente del Comitato di Biosicurezza, Biotecnologie e Scienze della Vita della PdCM e Referente nel Tavolo Interregionale per le Malattie rare
• Daniela Leone, Dirigente Medico, Centro Clinico Nemo Pediatrico di Roma, IRCSS Policlinico A. Gemelli, Roma
• Giuseppe Limongelli, Università della Campania “Luigi Vanvitelli”; Direttore dell’Unità di malattie cardiovascolari rare ed ereditarie, Ospedale Monaldi di Napoli
• Pasquale Perrone Filardi, Presidente SIP, Società Italiana di Cardiologia
• Cristina Santoro, Rappresentante AICE
Il punto di vista del paziente
• Annalisa Scopinaro*, PPresidente UNIAMO FIMR Onlus Federazione Italiana Malattie Rare
Moderazione a cura di
Ludovico Baldessin, Amministratore Delegato EDRA
*in attesa di conferma
