La rivoluzione delle terapie avanzate - Come garantire governance, sostenibilità e accesso nel prossimo futuro?

Le terapie avanzate costituiscono una vera e propria rivoluzione in campo medico. Sono infatti destinate a cambiare il decorso di alcune patologie considerate incurabili, offrendo ai pazienti nuove opportunità di cura e un miglioramento significativo delle prospettive e della qualità di vita. Si tratta della frontiera più avanzata della medicina personalizzata con trattamenti basati su metodologie e tecniche complesse sviluppate a partire dalle cellule stesse dei singoli pazienti, in grado di agire sulla causa genetica all’origine delle patologie.

Nel prossimo decennio si prospetta una crescita importante di terapie avanzate: entro il 2030 potrebbero essere lanciate a livello globale fino a 60 nuove terapie cellulari e genetiche, curando complessivamente circa 350.000 pazienti. In questo panorama l’Italia è all’avanguardia in Europa, sia per la sperimentazione clinica, sia per i farmaci approvati. Dal 2012 ad oggi su quattordici terapie avanzate approvate in Europa, tre sono state infatti sviluppate in Italia e cinque hanno ottenuto la rimborsabilità nel nostro Paese. L’introduzione di queste terapie - che segnano un passaggio epocale nel trattamento di diverse malattie rare e oncologiche - non può tuttavia prescindere da un ripensamento dell’intero sistema salute che deve essere preparato dal punto di vista regolatorio, industriale ed organizzativo, ad accogliere queste innovazioni rendendole effettivamente disponibili ai pazienti e nel contempo sostenibili rispetto alle risorse disponibili